研究称，UCSF团队在小鼠体内重编程免疫细胞以抗击癌症

据《自然》描述、ScienceDaily于2026年10月7日报道，加州大学旧金山分校的研究人员开发出一种方法，可在小鼠体内重编程抗癌免疫细胞。实验使用的是具有人源化免疫系统的小鼠。ScienceDaily报道称，这是科学家首次在不先将人类T细胞从体内取出的情况下，将一大段DNA插入人类T细胞中的精确位置。

据ScienceDaily报道，标准的CAR-T细胞疗法要求医生采集患者的免疫细胞，并将其送往专门机构，在那里对细胞进行基因改造以识别癌症，然后再运回并输注给患者。这一过程可能需要数周，并花费数十万美元。ScienceDaily报道称，美国食品药品监督管理局目前批准了七种CAR-T细胞疗法用于血液癌症，费用通常在40万至50万美元之间。患者通常还必须在输注工程化细胞前接受强化化疗；ScienceDaily报道称，这种治疗为输入细胞在骨髓中腾出空间，但可能极其耗费体力，对老年或体弱患者尤其如此。

加州大学旧金山分校医学副教授、该论文资深作者Justin Eyquem博士表示：“这已经成为一个全球性可及性问题；许多本可从CAR-T细胞中受益的患者要么负担不起，要么无法足够快地获得它们。”他说，该领域一直存在“一股巨大推动力，试图转向直接在体内生产这些细胞”。Eyquem还说：“我认为这只是一波真正具有变革性、将拯救许多生命的新疗法的开始。”

据ScienceDaily报道，Eyquem与来自格拉德斯通研究所、杜克大学和创新基因组学研究所的合作者开发了一种基于两种不同颗粒的系统，这两种颗粒共同递送CRISPR-Cas9基因编辑工具。ScienceDaily报道称，这种靶向技术比使用病毒将DNA随机插入位置的传统策略表现更好，并表示这一进展可能对更广泛的细胞和基因疗法产生超出CAR-T的影响。在小鼠实验中，该团队使用该方法针对侵袭性白血病、多发性骨髓瘤和一种实体瘤进行了测试。

ScienceDaily报道称，如果这种方法能够转化应用于人类，它可能消除目前限制CAR-T疗法可及性的大部分生产环节、费用和延误。该媒体还报道称，直接在体内生产工程化免疫细胞——一种被称为体内制造的方法——可能有望消除对预备性化疗的需求。