美国仅约7%的杜氏肌营养不良症患者符合使用正接受FDA审查的Avidity药物的资格

据STAT News报道，住在明尼苏达州圣保罗郊区的12岁男孩布雷肯去年冬天开始接受Avidity Biosciences开发的一种实验性药物。来自圣迭戈的13岁男孩扬尼克患有同样的疾病——杜氏肌营养不良症。据STAT报道，扬尼克病情正在恶化，而布雷肯正在好转。据STAT报道，扬尼克的母亲几年前告诉他明尼苏达州有一个男孩，现在两人一起玩Roblox，或在Minecraft中搭建虚拟世界。

据STAT报道，这种名为Del-zota的药物使细胞的蛋白质构建机制“跳过”导致杜氏肌营养不良症的基因中被称为外显子的一部分。这使患者能够制造一种缩短但仍有功能的蛋白质，这种蛋白质对肌肉存活至关重要。据STAT报道，在试验中，该药物似乎在一些患者身上几乎阻止了疾病进展。

据STAT报道，这种方法对大多数患者来说无法获得。据STAT报道，从理论上讲，“跳过”策略可能使美国1万至1.5万名杜氏肌营养不良症男孩和男性中的约70%受益。但这些药物必须针对患者的具体突变，而据STAT报道，只有约7%的患者——大约900名美国人——符合使用Del-zota的条件。

据STAT报道，Del-zota目前正在接受美国食品药品监督管理局的审查。STAT还报道称，杜氏肌营养不良症几乎只影响男性。据STAT报道，扬尼克和他的母亲埃琳娜·艾蒂安，以及布雷肯和他的母亲玛丽特·西弗斯顿，于2025年在联合国参加世界杜氏肌营养不良症宣传日活动。