연구 결과: UCSF 연구팀, 생쥐 체내 면역세포 재프로그래밍해 암과 싸우게 해

UC 샌프란시스코 연구자들은 생쥐 체내에서 암과 싸우는 면역세포를 재프로그래밍하는 방법을 개발했다고, 네이처에 실린 연구를 사이언스데일리가 2026년 10월 7일 보도했다. 실험에는 인간화 면역체계를 가진 생쥐가 사용됐다. 사이언스데일리는 이번 연구가 과학자들이 인간 T세포를 체내에서 먼저 꺼내지 않고 인간 T세포의 정확한 위치에 긴 DNA 조각을 삽입한 첫 사례라고 보도했다.

사이언스데일리에 따르면 표준 CAR-T 세포 치료는 의사가 환자의 면역세포를 채취해 전문 시설로 보내고, 그곳에서 세포가 암을 인식하도록 유전적으로 변형된 뒤 다시 환자에게 보내져 주입되는 과정을 거친다. 이 과정은 수 주가 걸릴 수 있고 수십만 달러가 들 수 있다. 사이언스데일리는 현재 미국 식품의약국(FDA)이 혈액암 치료용 CAR-T 세포 치료제 7종을 승인했으며, 이들은 보통 40만~50만 달러의 비용이 든다고 보도했다. 환자들은 일반적으로 조작된 세포가 주입되기 전에 집중 화학요법을 받아야 한다. 사이언스데일리는 이 치료가 들어오는 세포를 위해 골수에 공간을 마련해 주지만, 특히 고령이거나 의학적으로 허약한 환자에게는 극도로 부담이 될 수 있다고 보도했다.

UCSF 의학부 부교수이자 이 논문의 교신저자인 저스틴 에켐 박사는 ‘이는 세계적 접근 문제가 되었다. CAR-T 세포로 혜택을 받을 수 있는 많은 환자가 비용을 감당하지 못하거나 충분히 빨리 치료받지 못한다’고 말했다. 그는 ‘이 세포를 체내에서 직접 생산하는 쪽으로 나아가려는 큰 움직임이 이 분야에 있었다’고 말했다. 에켐은 또한 ‘이것은 진정으로 혁신적이고 많은 생명을 구할 새로운 치료법의 큰 물결의 시작에 불과하다고 생각한다’고 말했다.

사이언스데일리에 따르면 에켐과 글래드스톤 연구소, 듀크대학교, 혁신유전체학연구소(Innovative Genomics Institute)의 공동 연구자들은 함께 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기구를 전달하는 두 가지 서로 다른 입자에 기반한 시스템을 개발했다. 사이언스데일리는 이 표적 기법이 바이러스를 사용해 DNA를 무작위 위치에 삽입하는 기존 전략보다 더 나은 성과를 냈으며, 이 진전이 CAR-T를 넘어 세포 및 유전자 치료 전반에 영향을 미칠 수 있다고 보도했다. 생쥐 실험에서 연구팀은 이 방법을 공격성 백혈병, 다발성 골수종, 고형 종양에 대해 사용했다.

사이언스데일리는 이 접근법이 사람에게 적용될 수 있다면 현재 CAR-T 치료에 대한 접근을 제한하는 제조, 비용, 지연의 상당 부분을 없앨 수 있다고 보도했다. 또한 조작된 면역세포를 체내에서 직접 생산하는 것, 즉 생체 내 제조(in vivo manufacturing)로 알려진 접근법이 준비 화학요법의 필요성을 잠재적으로 없앨 수 있다고 보도했다.