UCSFのチーム、マウス体内で免疫細胞を再プログラムしてがんと闘う＝研究

カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）の研究者らは、マウスの体内でがんと闘う免疫細胞を再プログラムする方法を開発した。これはネイチャー誌に記載され、サイエンスデイリーが2026年10月7日に報じた研究による。実験にはヒト化免疫系を持つマウスが使われた。サイエンスデイリーによると、この研究は、科学者がヒトT細胞をまず体内から取り出すことなく、大きなDNA領域をヒトT細胞の正確な位置に挿入した初めての例である。

サイエンスデイリーによると、標準的なCAR-T細胞療法では、医師が患者の免疫細胞を採取して専門施設に送り、そこで細胞をがんを認識するよう遺伝子改変し、その後患者のもとに送り返して注入する必要がある。この過程には数週間かかることがあり、費用は数十万ドルに上る。サイエンスデイリーによると、現在、米国食品医薬品局（FDA）は血液がんに対して7種類のCAR-T細胞療法を承認しており、通常の費用は40万～50万ドルである。患者は一般に、改変された細胞を注入する前に集中的な化学療法も受けなければならない。サイエンスデイリーによると、この治療は入ってくる細胞のために骨髄に空間を空けるが、特に高齢者や医学的に虚弱な患者にとっては極めて負担が大きい可能性がある。

UCSFの医学准教授で、論文のシニアオーサーであるジャスティン・エケム博士は、『これは世界的なアクセス問題になっている。CAR-T細胞の恩恵を受けるはずの多くの患者が、費用を負担できないか、十分に早く受けられない』と述べた。同氏は、『これらの細胞を体内で直接製造する方向に移行しようとする大きな動きがこの分野にある』と述べた。エケム氏はまた、『これは、真に変革的で多くの命を救う新しい治療法の大きな波のほんの始まりにすぎないと思う』と述べた。

サイエンスデイリーによると、エケム氏とグラッドストーン研究所、デューク大学、イノベーティブ・ゲノミクス研究所の共同研究者らは、2種類の異なる粒子を基盤とし、それらが一緒にCRISPR-Cas9遺伝子編集機構を送り届けるシステムを開発した。サイエンスデイリーは、この標的化技術が、ウイルスを使ってDNAをランダムな位置に挿入する従来の戦略よりも優れた成績を示したと報じ、この進歩はCAR-Tにとどまらず、細胞療法や遺伝子療法全般により広い意味を持つ可能性があると述べた。マウス実験では、チームはこの方法を侵攻性白血病、多発性骨髄腫、固形腫瘍に対して用いた。

サイエンスデイリーによると、この手法を人に応用できれば、現在CAR-T療法へのアクセスを制限している製造、費用、遅延の多くを取り除ける可能性がある。同誌はまた、体内で直接、改変免疫細胞を製造する手法（in vivo製造として知られる）が、前処置としての化学療法の必要性をなくす可能性があると報じた。