Un team dell'UCSF riprogramma le cellule immunitarie all'interno dei topi per combattere il cancro, secondo uno studio

I ricercatori dell'UC San Francisco hanno sviluppato un metodo che ha riprogrammato le cellule immunitarie che combattono il cancro all'interno del corpo dei topi, secondo un lavoro descritto su Nature e riportato da ScienceDaily il 7 ottobre 2026. Gli esperimenti hanno utilizzato topi con un sistema immunitario umanizzato. ScienceDaily ha riferito che il lavoro rappresenta la prima volta in cui gli scienziati hanno inserito un lungo tratto di DNA in una posizione precisa nelle cellule T umane senza prima prelevare quelle cellule dall'organismo.

La terapia standard con cellule CAR-T richiede che i medici prelevino le cellule immunitarie di un paziente e le inviino a una struttura specializzata, dove le cellule vengono modificate geneticamente per riconoscere il cancro, per poi essere rispedite e infuse nel paziente, secondo ScienceDaily. Il processo può richiedere settimane e costare centinaia di migliaia di dollari. Sette terapie con cellule CAR-T sono attualmente approvate dalla Food and Drug Administration statunitense per i tumori del sangue e in genere costano tra 400.000 e 500.000 dollari, ha riferito ScienceDaily. I pazienti in genere devono anche ricevere una chemioterapia intensiva prima che le cellule ingegnerizzate vengano infuse; ScienceDaily ha riferito che questo trattamento libera spazio nel midollo osseo per le cellule in arrivo, ma può essere estremamente gravoso, in particolare per i pazienti più anziani o fragili dal punto di vista medico.

Justin Eyquem, PhD, professore associato di medicina all'UCSF e autore senior dell'articolo, ha detto: 'È diventato un problema di accesso globale; molti pazienti che trarrebbero beneficio dalle cellule CAR-T o non possono permettersele o non riescono a ottenerle abbastanza rapidamente'. Ha detto che c'è stata 'una grande spinta nel settore a cercare di passare alla produzione diretta di queste cellule nell'organismo'. Eyquem ha anche detto: 'Penso che questo sia solo l'inizio di una grande ondata di nuove terapie che saranno davvero trasformative e salveranno molte vite'.

Eyquem e i collaboratori dei Gladstone Institutes, della Duke University e dell'Innovative Genomics Institute hanno sviluppato un sistema basato su due particelle diverse che insieme veicolano il macchinario di editing genico CRISPR-Cas9, secondo ScienceDaily. ScienceDaily ha riferito che la tecnica mirata ha ottenuto risultati migliori rispetto alla strategia convenzionale che utilizza virus per inserire DNA in posizioni casuali, e ha affermato che il progresso potrebbe avere implicazioni oltre le CAR-T per le terapie cellulari e geniche in senso più ampio. Negli esperimenti sui topi, il team ha usato il metodo contro leucemia aggressiva, mieloma multiplo e un tumore solido.

ScienceDaily ha riferito che, se l'approccio potesse essere trasferito all'uomo, potrebbe eliminare gran parte della produzione, delle spese e dei ritardi che attualmente limitano l'accesso alla terapia CAR-T. Ha anche riferito che produrre cellule immunitarie ingegnerizzate direttamente all'interno dell'organismo, un approccio noto come produzione in vivo, potrebbe potenzialmente eliminare la necessità della chemioterapia preparatoria.