Une équipe de l’UCSF reprogramme des cellules immunitaires chez des souris pour combattre le cancer, selon une étude

Des chercheurs de l’UC San Francisco ont mis au point une méthode qui a reprogrammé des cellules immunitaires de lutte contre le cancer à l’intérieur de l’organisme de souris, selon des travaux décrits dans Nature et rapportés par ScienceDaily le 7 octobre 2026. Les expériences ont utilisé des souris dotées de systèmes immunitaires humanisés. ScienceDaily rapporte que ces travaux constituent la première fois que des scientifiques ont inséré un long segment d’ADN à un emplacement précis dans des cellules T humaines sans d’abord retirer ces cellules du corps.

La thérapie standard par cellules CAR-T exige que les médecins prélèvent les cellules immunitaires d’un patient et les envoient dans un établissement spécialisé, où les cellules sont génétiquement modifiées pour reconnaître le cancer, puis renvoyées et perfusées au patient, selon ScienceDaily. Le processus peut prendre des semaines et coûter des centaines de milliers de dollars. Sept thérapies par cellules CAR-T sont actuellement approuvées par la Food and Drug Administration des États-Unis pour des cancers du sang, et elles coûtent généralement entre 400 000 et 500 000 dollars, rapporte ScienceDaily. Les patients doivent généralement aussi recevoir une chimiothérapie intensive avant l’infusion des cellules modifiées ; ScienceDaily rapporte que ce traitement libère de la place dans la moelle osseuse pour les cellules qui arrivent, mais qu’il peut être extrêmement éprouvant, en particulier pour les patients âgés ou médicalement fragiles.

Justin Eyquem, PhD, professeur associé de médecine à l’UCSF et auteur principal de l’article, a déclaré : « C’est devenu un problème d’accès à l’échelle mondiale ; beaucoup de patients qui bénéficieraient des cellules CAR-T soit n’ont pas les moyens de se les offrir, soit ne peuvent pas les obtenir assez rapidement. » Il a déclaré qu’il y avait eu « une forte impulsion dans le domaine pour essayer de passer à la production directe de ces cellules dans l’organisme ». Eyquem a aussi déclaré : « Je pense que ce n’est que le début d’une grande vague de nouvelles thérapies qui seront véritablement transformatrices et sauveront beaucoup de vies. »

Eyquem et des collaborateurs des Gladstone Institutes, de l’Université Duke et de l’Innovative Genomics Institute ont mis au point un système fondé sur deux particules différentes qui, ensemble, acheminent la machinerie d’édition génique CRISPR-Cas9, selon ScienceDaily. ScienceDaily rapporte que la technique ciblée a donné de meilleurs résultats que la stratégie conventionnelle consistant à utiliser des virus pour insérer de l’ADN à des emplacements aléatoires, et indique que cette avancée pourrait avoir des implications au-delà du CAR-T pour les thérapies cellulaires et géniques de manière plus générale. Dans les expériences sur des souris, l’équipe a utilisé la méthode contre une leucémie agressive, un myélome multiple et une tumeur solide.

ScienceDaily rapporte que si l’approche peut être transposée à l’être humain, elle pourrait supprimer une grande partie de la fabrication, des coûts et des délais qui limitent actuellement l’accès à la thérapie CAR-T. Il rapporte aussi que la production de cellules immunitaires modifiées directement dans l’organisme, une approche connue sous le nom de fabrication in vivo, pourrait potentiellement supprimer la nécessité de la chimiothérapie préparatoire.