Seulement environ 7 % des patients américains atteints de Duchenne sont éligibles au médicament d’Avidity en cours d’examen par la FDA

Brecken, 12 ans, qui vit dans une banlieue de St. Paul, dans le Minnesota, a commencé à recevoir l’hiver dernier un médicament expérimental mis au point par Avidity Biosciences, selon STAT News. Yannick, 13 ans, de San Diego, est atteint de la même maladie, la dystrophie musculaire de Duchenne. STAT rapporte que l’état de Yannick se dégrade tandis que celui de Brecken s’améliore. La mère de Yannick lui a parlé d’un garçon du Minnesota il y a quelques années, et les deux jouent désormais ensemble à Roblox ou construisent des mondes virtuels sur Minecraft, selon STAT.

Le médicament, appelé Del-zota, amène la machinerie cellulaire de fabrication des protéines à « sauter » une partie du gène, appelée exon, responsable de la Duchenne, selon STAT. Cela permet aux patients de produire une version raccourcie mais fonctionnelle d’une protéine essentielle à la survie des muscles. Lors des essais, le médicament a semblé pratiquement enrayer la maladie chez certains patients, rapporte STAT.

STAT rapporte que cette approche reste hors de portée de la plupart des patients. En principe, les stratégies de « saut » pourraient bénéficier à environ 70 % des 10 000 à 15 000 garçons et hommes atteints de Duchenne aux États-Unis, selon STAT. Mais les médicaments doivent être ciblés sur la mutation spécifique d’un patient, et seulement environ 7 % des patients — environ 900 Américains — sont éligibles au Del-zota, rapporte STAT.

Del-zota est actuellement en cours d’examen par la Food and Drug Administration, selon STAT. STAT rapporte également que la Duchenne touche presque exclusivement les personnes de sexe masculin. Yannick et sa mère, Elena Etienne, ainsi que Brecken et sa mère, Marit Siverston, étaient aux Nations unies en 2025 pour la Journée mondiale de sensibilisation à la Duchenne, selon STAT.