Un equipo de la UCSF reprograma células inmunitarias dentro de ratones para combatir el cáncer, según un estudio

Investigadores de UC San Francisco han desarrollado un método que reprogramó células inmunitarias que combaten el cáncer dentro del cuerpo de ratones, según un trabajo descrito en Nature y del que informó ScienceDaily el 7 de octubre de 2026. Los experimentos utilizaron ratones con sistemas inmunitarios humanizados. ScienceDaily informó de que el trabajo es la primera vez que unos científicos insertan un gran segmento de ADN en una ubicación precisa de células T humanas sin extraer primero esas células del cuerpo.

La terapia estándar de células CAR-T requiere que los médicos recojan las células inmunitarias de un paciente y las envíen a una instalación especializada, donde las células se modifican genéticamente para reconocer el cáncer, y luego se devuelven y se infunden al paciente, según ScienceDaily. El proceso puede tardar semanas y costar cientos de miles de dólares. Actualmente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. tiene aprobadas siete terapias de células CAR-T para cánceres hematológicos, y normalmente cuestan entre 400.000 y 500.000 dólares, informó ScienceDaily. Los pacientes también deben recibir generalmente quimioterapia intensiva antes de que se infundan las células modificadas; ScienceDaily informó de que este tratamiento libera espacio en la médula ósea para las células entrantes, pero puede ser extremadamente agotador, en particular para pacientes mayores o médicamente frágiles.

Justin Eyquem, PhD, profesor asociado de medicina en la UCSF y autor sénior del artículo, dijo: 'Se ha convertido en un problema de acceso global; muchos pacientes que se beneficiarían de las células CAR-T o no pueden pagarlas o no pueden conseguirlas con la suficiente rapidez'. Dijo que ha habido 'un gran impulso en el campo para tratar de pasar a producir directamente estas células en el cuerpo'. Eyquem también dijo: 'Creo que esto es solo el comienzo de una gran ola de nuevas terapias que serán verdaderamente transformadoras y salvarán muchas vidas'.

Eyquem y colaboradores de los Institutos Gladstone, la Universidad de Duke y el Innovative Genomics Institute desarrollaron un sistema basado en dos partículas diferentes que juntas liberan la maquinaria de edición génica CRISPR-Cas9, según ScienceDaily. ScienceDaily informó de que la técnica dirigida funcionó mejor que la estrategia convencional de usar virus para insertar ADN en ubicaciones aleatorias, y señaló que el avance podría tener implicaciones más allá de CAR-T para las terapias celulares y génicas en general. En los experimentos con ratones, el equipo utilizó el método contra leucemia agresiva, mieloma múltiple y un tumor sólido.

ScienceDaily informó de que, si el enfoque puede trasladarse a las personas, podría eliminar gran parte de la fabricación, el coste y el retraso que actualmente limitan el acceso a la terapia CAR-T. También informó de que producir células inmunitarias modificadas directamente dentro del cuerpo, un enfoque conocido como fabricación in vivo, podría eliminar potencialmente la necesidad de la quimioterapia preparatoria.